In Puglia si contano 5 bambini colpiti dalla terribile Sma1, la forma più grave di SMA. La patologia esordisce prima dei 6 mesi d’età, compromette l’acquisizione delle capacità motorie, la respirazione e la deglutizione e i bambini che ne sono affetti non sono in grado di vivere oltre i 2 anni senza supporto respiratorio. Purtroppo uno dei cinque bambini pugliesi colpiti da questa grave patologia non ce l’ha fatta. Un altro, per fortuna, e’ stato curato in tempo, al pediatrico di Bari, ed e’ guarito. Ne restano tre a cui la speranza di un futuro é appesa all’unica terapia genica attualmente approvata dall’ente regolatore europeo (in Italia l’Aifa), lo Zolgensma (prodotto da AveXis, società del gruppo Novartis).
L’Aifa però ha limitato per ora la somministrazione alla fascia da 0-6 mesi, anche se il farmaco è calibrato per bambini di peso fino a 21 chilogrammi. Dunque i tre piccoli pazienti pugliesi anche avendo un peso inferiore ai 21 kg, non rientrerebbero nella somministrazione gratuita del farmaco a causa della limitazione d’età. Accedere alla cura sobbarcandosi le spese del farmaco é quasi impossibile per le famiglie a causa del suo prezzo esorbitante, quasi 2.100 milioni di euro e i genitori dei piccoli hanno avviato delle raccolte fondi per poter garantire loro una speranza di vita.
Ieri sera ad una trasmissione dell’emittente televisiva Telenorba si è parlato proprio del farmaco piu’ costoso al mondo che sta offrendo una speranza ai bambini affetti da Sma 1. Una nuova speranza per le famiglie dei piccoli bambini pugliesi affetti da Sma, arriva dalla regione Puglia. Infatti Vito Montanaro, Capo del Dipartimento Salute Regione Puglia, ha dichiarato, durante l’intervista, che la regione e’ pronta a sostenere le spese, ma a una condizione: ” Dal punto di vista giuridico amministrativo non c’è nessuna limitazione al finanziamento di questo tipo di assistenza, incluso anche l’acquisto del farmaco, in presenza di quelle condizioni che ovviamente consentano di effettuare il tutto nella piena sicurezza clinica e sanitaria”. Vito Montanaro poi conclude affermando che basterebbe la prescrizione al farmaco di un medico sia italiano ma anche straniero per avviare l’iter di autorizzazioni e valutazioni per le cure all’estero da parte della regione che si concluderebbe in caso di esito positivo all’acquisto e alla somministrazione del medicinale.
